基因疗法是通过基因水平的操作来治疗疾病的方法，原理是利用正常基因修补病变基因：自患者本身取出细胞，利用对人体无害的逆转录病毒当载体，将正常基因嫁接于病毒之上，再以病毒去感染之前取出的人体细胞，使其将正常基因插入到细胞染色体中，人体细胞就会因此得到正常基因。正常基因矫正或取代了原有异常基因，培养、繁殖到一定的数量后返送回患者体内，这些经过修复的细胞就会发挥医疗功能，恢复病体的生理机能。
此次英美科学家的试验是针对利伯氏先天性黑蒙患者而进行的。该病缘起RPE65基因的变异，是一种在儿童阶段早期就开始的视网膜感光细胞病变，可致病人在20岁至30岁时全盲，失明率较高且无法根治。参加试验的6名患者年龄在17岁至26岁之间，虽未完全失明，但视力均已严重受损。科学家选用无害的普通感冒病毒为载体，将正常版本的RPE65基因插入病患的视网膜细胞内，先对一只眼睛进行治疗，以另一只眼睛作参照。结果证实，6名病患中有4人视力得到相对明显改善，术后2周，有3名病人表示接受注射的眼睛视力得到改善，与另一只眼睛相比，对光的敏感度增强了3倍。其中2名原先只能看见手部动作的患者，接受治疗数周后甚至能看见视力表的数行图示，而且在昏暗光线下也能看得清楚。另一项令人满意的结果是，目前尚无证据表明该疗法具有严重的副作用，也没有发现用于将基因注入视网膜的改性病毒有渗出眼睛进入身体其他部位的迹象。
在以往的测试中，基因疗法的效果未能完全受控，临床研究一直处于观察中甚至一度搁浅。虽然基因转移用于临床实验已有15年之久，且有着非常安全的纪录，但具有疗效的案例相对较少。英美科学家试验的成功，提供了改善光线感知能力的实质证据，也为未来的相关研究奠定了基础，将指引科学家进入更深层次的研究领域。
目前，研究人员希望加大使用剂量，在眼睛较少受到损害的年幼患者身上获得更好的治疗效果。该项研究得到了多个政府和私人基金的赞助。研究人员已申请了该基因疗法的相关专利。
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